Résumé

Contexte

Le cancer colorectal représente la deuxième cause, en importance, des décès liés à un cancer aux Etats-Unis. Plusieurs études ont montré une diminution de son incidence et de la mortalité liée à ce cancer grâce au dépistage. Pour les décideurs, il est cependant important de connaître la méthode de dépistage présentant le meilleur rapport coût/efficacité.

Méthode

Synthèse méthodique

Sources consultées

Pour cette synthèse méthodique, les chercheurs ont exploré la littérature publiée de janvier 1993 à septembre 2001, au moyen de Medline et de la British National Health Service Economic Evaluation Database (NHSEED).

Etudes sélectionnées

Ils ont inclus sept analyses de coût/efficacité et une étude de coût/utilité comparant une ou différentes méthode(s) de dépistage par rapport à une absence de dépistage: un dépistage annuel de saignement fécal occulte au moyen d'un test de recherche de sang occulte dans les selles (RSOS), une sigmoïdoscopie tous les cinq ans, une combinaison de ces deux tests, une exploration barytée en double contraste tous les cinq ans et une colonoscopie ponctuelle à l'âge de 55 ou 65 ans.

Population étudiée

Ces études font appel à des modèles incluant des adultes âgés de 50 à 85 ans et présentant un risque moyen de cancer colorectal.

Mesure des résultats

Pour chacune de ces stratégies de dépistage, un coût (en dollars US) par année de vie gagnée ou par QALY est recherché.

Résultats

Le ratio coût/efficacité pour le dépistage versus absence de dépistage se situe entre $ 10 000 et $ 25 000 par année de vie gagnée. Une colonoscopie ponctuelle entre 50 et 54 ans coûte $ 10 000 par année de vie gagnée. Les cinq études qui explorent différentes stratégies aboutissent à des conclusions hétérogènes. La stratégie la plus coût/efficace dépend de l'investissement que l'on est prêt à consentir par année de vie gagnée. Pour un coût de $ 20 000 par année supplémentaire gagnée, le dépistage annuel par RSOS est acceptable. Si l'on est prêt à investir $ 50 000 par année supplémentaire gagnée, la colonoscopie ou l'association d'une RSOS avec une sigmoïdo-scopie est une option (meilleure efficacité clinique à un coût encore acceptable pour la société). Initier une colonoscopie ponctuelle entre 50 et 54 ans paraît plus coût-efficace qu'un examen proposé entre 45 et 49 ans ($ 69 000 par QALY pour les hommes). Débuter une RSOS annuelle à l'âge de 40 ans plutôt qu'à 50 ajoute un jour à l'espérance de vie. A l'âge de 75 ans, 68% de la réduction de mortalité potentielle est atteinte.

Conclusions des auteurs

Les auteurs concluent qu'un dépistage du cancer colorectal semble d'un bon rapport coût/efficacité, mais que la stratégie optimale ne peut être déterminée sur la base des données actuelles. Il reste encore à obtenir d'autres données concernant la compliance, les complications du dépistage en pratique quotidienne, la physiopathologie du cancer colorectal. D'autres études doivent déterminer les âges optimaux pour l'initiation et l'arrêt du dépistage.

Financement

L'étude est financée par l'Agency for Healthcare Research and Quality (E.U.).

Conflits d'intérêt

La plupart des auteurs ont reçu des fonds de différentes organisations officielles et de recherche. Des liens avec l'industrie pharmaceutique ne sont pas mentionnés.

Discussion

Modèles

La nécessité d'un dépistage du cancer colorectal est encore un sujet de discussion entre dispensateurs de soins et décideurs dans le domaine des soins de santé. Quand il s'agit d’en déterminer la nécessité, il ne faut pas prendre uniquement en considération l'efficacité clinique ou le rapport risque/intérêt mais aussi le rapport coût/efficacité. En effet, même si l'efficacité clinique d'une inter vention médicale est démontrée, si elle est fort onéreuse, il faut savoir si l'argent investi est bien investi. C'est pourquoi les guides de pratique clinique basés sur l'evidence- based medicine doivent tenir compte du rapport coût/efficacité des interventions recommandées 1,2. Cet aspect a déjà souvent été étudié pour le dépistage du cancer colorectal. La méthode idéale pour ce faire est un suivi prospectif de longue durée avec un groupe de sujets non dépistés par rapport à un groupe de personnes dépistées (de préférence avec des modalités différentes au point de vue technique, fréquence et âge de départ du dépistage). De telles études n'existent pas. Les modèles de décision arrivent à la rescousse. Ils sont basés sur les principes de l'expertise médicale. Rien qu'aux Etats-Unis, une dizaine d'études de ce type ont déjà été réalisées. Ces modèles de décision médicale combinent les données de la littérature sur l'incidence du cancer colorectal (en fonction de l'âge et du sexe), l'efficacité clinique du dépistage (sensibilité que la spécificité et se calcule de la manière suivante : nombre de vrais-positifs plus nombre de vrais négatifs divisé par le nombre total de tests. Exactitude = (a + d) / (a + b + c + d)">exactitude du test, compliance au programme, complications éventuelles), les coûts de ce dépistage, le nombre de cas de cancer découverts, le nombre de décès liés à ce cancer prévenus et le coût épargné par cas découvert précocement. Il faut souligner que toutes les publications utilisent des chiffres de référence différents, ce qui rend la tâche du lecteur très difficile voire impossible pour se faire une opinion. Pignone et coll ont le mérite de faire un essai de synthèse méthodique de ces évaluations socio-économiques publiées.

Résultats hétérogènes

Quoique les auteurs aient formulé les conclusions reprises plus haut, ils mentionnent aussi: "en fonction de l'absence de données empiriques pour contrôler la validité des assertions contenues dans les modèles, nous ne pouvons tirer aucune conclusion définitive quant à la stratégie la plus cliniquement efficace ou présentant le meilleur rapport cout/efficacité pour le dépistage du cancer du colorectal".

La variation dans les résultats provient de celle des données de départ. Khandker et coll utilisent par exemple les données initiales les plus optimistes pour le dépistage: 60% des cancers et 80% de la mortalité seraient évités! D'autres éléments peuvent également jouer un rôle: le coût du dé pistage (de $ 3,5 à $ 38), le délai entre une détection précoce ou tardive du cancer (de 2 à 5,5 ans), le coût de cancers primaires (de $ 22 000 à $ 60 000), etc... Les différents auteurs ne sont également pas toujours pareillement optimistes ou pessimistes dans leurs différentes assertions. Parmi tous les auteurs, Sonnenberg et coll utilisent, par exemple, les chiffres d'efficacité clinique les plus bas pour la RSOS et la sigmoïdoscopie, alors qu'ils supposent l'efficacité clinique la plus élevée pour la colonoscopie. C'est pourquoi, il vaut mieux évaluer article par article quant à la qualité des assertions sous-jacentes et explorer la validité des assertions dans leurs listes de références respectives 3. Il est ensuite possible de se baser sur les résultats de l'article présentant les assertions les mieux validées et fondées. Cela suppose que ces assertions soient vérifiables, stables et corroborées par plusieurs sources.

Limite sociale

Dans plusieurs pays occidentaux, la limite acceptable du point de vue de l’économie de la santé est souvent située aux environ de € 20 000 par année de vie gagnée. En tenant compte de cette limite, l'utilité sociale de plusieurs stratégies de dépistage peut aussi bien être acceptée que refusée. Cette limite sociale fait l'objet d'incessantes discussions. Des différences existent aussi bien entre différents pays qu'au sein même d'un pays. Des différences, dans l'acceptation de cet investissement, entre pays sont dues, entre autres, à des variations dans la prospérité économique et dans l'intégration de considérations économiques dans les décisions en soins de santé. Au sein même d'un pays, des différences dans l'appréciation des limites acceptables pour la société sont observées. Pour certaines catégories de pathologies, telles que celles à pronostic vital ou fort sévères, des valeurs sociales plus importantes semblent en jeu que pour d'autres pathologies. De même pour des interventions qui visent à améliorer une équité dans la répartition des conséquences sur la santé. En prenant de tels éléments en considération et au vu de l'absence de comparaison stricto sensu possible entre différentes études, la détermination d'une limite unique d'acceptabilité pour un investissement ayant un effet sur la santé semble plutôt irréaliste 4.

Conclusion

Cette évaluation économique en soins de santé du dépistage du cancer colorectal ne permet pas de tirer de conclusions quant à une stratégie de dépistage optimale.

Références

1. Lohr KN, Eleazer K, Mauskopf J. Health policy issues and applications for evidence-based medicine and clinical practice guidelines. Health Policy 1998;46:1-19.
2. Ramsey SD. Incorporating economic analysis into clinical practice guidelines: a guide for users. ACP J Club 2002;137:A11-3.
3. Welsing PM, Severens JL, Laan RF. Optimistic assump tions in modelling studies have a substantial influence on the cost-effectiveness result. Rheumatology (Oxford) 2003;42:1574-3.
4. Cleemput I. Different thresholds for cost-effectiveness. Belgian Society of Pharmaco-epidemiology: Brussels, December 5, 2003.